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顺利出仓!2岁罕见病患儿异基因造血干细胞移植成功

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发表于 2022-8-11 10:09:27 | 显示全部楼层 |阅读模式
“姐姐的造血干细胞在弟弟体内稳定植活,红细胞、血小板及中性粒细胞均成功植入,目前各项化验检查基本正常,可以顺利出仓了。”

7月28日早上8点,在西南医科大学附属医院康健中心院区,2岁8个月小宝在妈妈陪伴下走出儿科层流病房,这是医院首例儿童异基因造血干细胞移植成功出仓,也是川南地区首例成功进行的罕见病黏多糖贮积症Ⅱ型造血干细胞移植。

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2岁幼儿病情反复,确诊患罕见病

祥祥家住宜宾市江安县,家中还有3个姐姐,虽在农村,但因为是家中最小的孩子,自小便被家人精心照顾。因为疝气,祥祥先后于4月龄及8月龄时于当地医院行“腹股沟疝”手术治疗。

本以为祥祥能像其他小朋友一样健康成长,然而在1年多前,祥祥突然出现全身瘀斑瘀点、鼻出血,发热过程中还出现抽搐,父母将祥祥送至西南医科大学附属医院,急查的全血细胞分析显示Hb 41g/L,PLT 1*109/L,且Coombs试验直接、间接均呈强阳性,诊断为“Evans综合征,溶血危象,发热性惊厥”等,入院后在各方努力下经过血浆置换、激素冲击、人免疫球蛋白封闭抗体等治疗,将祥祥从死神手中抢了回来。


祥祥在血象正常维持10个多月后再次出现病情的反复,经过进一步检查,最终确诊为黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis,MPS) II型,病变常累及多系统、多器官,致残率较高。其治疗方法主要为造血干细胞移植和酶替代治疗。考虑艾度硫酸酯酶β对患儿中枢神经系统症状改善作用有限,治疗费用昂贵,每周需要输注1支,且需要终生用药及反复住院,多次输注可能产生抗体,随着年龄、体重的增长,对酶替代的需求也会随之增加,成本极高。祥祥爸妈最终决定进行干细胞移植。

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确定了病症,如何治疗?
家属做出移植的决定后,医院儿科移植团队立即予以患儿及亲属配型检查。幸运的是,祥祥的HLA高分辨配型与两个姐姐均是10/10全相合!最终大姐作为供者,并迅速完善了供受者的相关检查。今年6月20日,祥祥进入儿童层流病房进行预处理。十天后,采集胞姐外周血干细胞进行移植。7月28日,祥祥顺利出仓。

医院儿科主任刘文君教授表示:世界范围内普遍采用干细胞移植治疗多种恶性及非恶性血液病,同时干细胞移植也用于多种实体肿瘤的治疗,部分自身免疫病、遗传代谢性疾病的移植也日益增多。黏多糖贮积症II型应早发现、早诊断、早治疗。
医院院长江涌教授表示:我国造血干细胞移植也已进入快车道,此次伴随着祥祥移植的成功并顺利出仓,标志着我院对儿童遗传代谢性疾病/难治性血液病的治疗进入了全面发展的新局面。
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脱胎换骨,迎来新生的喜悦回想过去的1个多月,从祥祥入仓不适应的哭闹,到口腔、泌尿道及肛周护理的抗拒,到预处理期频繁呕吐、腹泻、肛周及尿道口黏膜糜烂,到感染期反复发热、拒食、抽搐,到移植后出现排斥反应反复调药等等,让医护人员及祥祥妈妈深有体会。但当植入报告回示完全供者嵌合状态时,我们知道这30多个日日夜夜的坚守是值得的。
“移植前,医生跟我们沟通了很多次,包括移植的方案、预处理过程中及移植后可能出现的一些情况、费用等等,医生们会反复耐心地给我们讲解,在入仓后小孩会出现什么情况,我们需要注意什么,让我们心里感觉没那么慌。小孩能有今天,我们全家真的非常感激医护人员们,他们真的好辛苦。”祥祥的妈妈说。

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对于医患双方来说,这是一场建立在相互信任基础上的合作。为了移植的顺利进行,前期医院做了充分的准备:组织多学科讨论,制定移植方案、护理方案及相关紧急预案。虽然小朋友移植成功了,但后期仍有很长一段的“抗排”路要走,需要要注意护理,避免感染。西南医科大学附属医院儿科的医护人员将一直陪着他们走在健康路上。


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